Un essai clinique est une étude de recherche qui teste quelque chose chez des personnes, par exemple un nouveau médicament, un dispositif médical ou un changement de comportement. Souvent, le traitement étudié n’est pas encore autorisé, ou ne l’est pas pour cet usage. Il peut donc ne pas être disponible en dehors de l’étude.

Chaque essai suit un plan détaillé appelé protocole. Il précise l’objectif de l’étude, qui peut y participer, les examens et les traitements prévus, la durée de l’étude et les informations recueillies.

Les personnes qui participent à un essai peuvent en tirer un bénéfice, ou non. Souvent, les chercheurs ne savent pas encore si le traitement aidera, sera nocif ou fonctionnera à peu près comme les soins habituels.

La plupart des essais suivent des étapes semblables avant, pendant et après votre participation. Voici comment elles se déroulent en général.

1. Trouver une étude

Vous pouvez demander à votre médecin s’il existe des essais qui pourraient vous convenir. Vous pouvez aussi chercher un essai vous-même et contacter directement l’équipe de l’étude. Le bouton « Trouver un essai », en haut de cette page, est un point de départ possible.

Avant de décider, il peut être utile d’en parler avec votre médecin, votre famille ou vos amis.

2. La sélection : pouvez-vous participer ?

Chaque étude a des règles qui précisent qui peut y participer : ce sont les critères de participation. Ils peuvent porter sur votre âge, votre état de santé et les traitements que vous avez déjà reçus. Ces règles aident à protéger les participants et à faire en sorte que l’étude réponde à sa question.

La sélection commence souvent par un premier entretien. Un membre de l’équipe de l’étude, par exemple une infirmière de recherche ou un coordinateur d’étude, vous présente l’étude et vous pose des questions pour savoir si vous pourriez y participer. À peu près au moment où vous signez le formulaire de consentement, l’équipe examine vos antécédents médicaux et peut faire des examens pour vérifier que vous remplissez toutes les conditions. Parfois, les résultats montrent que l’étude ne vous convient pas.

Les examens faits uniquement pour vérifier si vous remplissez les conditions nécessitent d’abord votre accord. Dans certaines études, vous donnez cet accord séparément, avant de signer le formulaire de consentement principal.

3. Le consentement éclairé : s’informer avant de décider

Avant que vous participiez, l’équipe de l’étude vous explique l’étude en détail et répond à vos questions. C’est ce qu’on appelle le consentement éclairé. Vous recevez aussi un formulaire de consentement. Il décrit ce qui se passera pendant l’étude, le temps que cela vous prendra, les éventuels paiements ou frais, ainsi que les risques et les bénéfices connus.

Si vous décidez de participer, vous signez en général le formulaire. Notre guide sur le consentement éclairé présente cette étape et vos droits plus en détail.

4. Les visites, les examens et le plan de l’étude

Une fois que vous participez, l’équipe de l’étude vous indique ce que vous devez faire à chaque visite et vérifie régulièrement votre santé et votre sécurité. Le lieu de l’étude, le nombre de visites et ce qui se passe pendant ces visites varient d’une étude à l’autre. Les études peuvent se dérouler dans des hôpitaux, des cliniques, des centres de recherche ou des universités, et certaines se font en partie par téléphone ou en ligne. Une étude peut durer quelques jours, quelques semaines ou même des années.

Pendant l’étude, les chercheurs recueillent des informations de différentes façons. Par exemple, ils utilisent des questionnaires, des radiographies ou d’autres examens d’imagerie, des mesures comme votre tension artérielle, et des prélèvements de sang ou de tissus.

Beaucoup d’essais répartissent les participants en groupes au hasard, c’est-à-dire par tirage au sort. Un groupe peut recevoir le nouveau traitement, et un autre un traitement standard ou un placebo. Un placebo ressemble au traitement, mais ne contient aucun médicament actif. En général, vous ne choisissez pas votre groupe, et il est possible que ni vous ni le personnel de l’étude ne sachiez dans quel groupe vous êtes.

Dans la plupart des études, vous pouvez continuer à voir vos médecins habituels. Certaines études vous demandent de modifier ou de limiter vos soins habituels, par exemple d’arrêter un autre médicament. Si vous avez un problème de santé pendant l’étude, l’équipe de l’étude vous demandera en général de la prévenir tout de suite.

5. Vous pouvez arrêter à tout moment

Participer est votre choix, du début à la fin. Vous pouvez quitter une étude à tout moment, pour n’importe quelle raison, même après avoir signé le formulaire de consentement. Si vous décidez d’arrêter, parlez-en avec l’équipe de l’étude pour pouvoir arrêter en toute sécurité.

6. Après l’étude

Votre participation à une étude peut se terminer de plusieurs façons :

  • l’étude se termine
  • vous avez fait toutes les visites prévues
  • vous décidez d’arrêter
  • l’équipe de l’étude décide qu’il est préférable pour vous d’arrêter

Ensuite, vous pouvez demander les résultats de l’étude lorsqu’ils sont disponibles. Vous pouvez parler de la suite de vos soins avec l’équipe de l’étude ou avec votre équipe soignante habituelle. Dans certains cas, vous pourrez peut-être continuer à recevoir le traitement en dehors de l’étude. L’équipe de l’étude peut aussi vous recontacter plus tard pour prendre de vos nouvelles.

Les chercheurs peuvent partager ce qu’ils ont appris sous la forme d’un résumé des résultats de tous les participants, par exemple dans des revues médicales ou sur ClinicalTrials.gov. Aux États-Unis, lorsque des chercheurs veulent faire autoriser un nouveau traitement, la Food and Drug Administration (FDA), l’agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, examine les résultats et décide de l’autoriser ou non.

Ce que les phases d’un essai signifient pour vous

Les essais de nouveaux médicaments passent souvent par une série d’étapes appelées phases. La FDA les décrit ainsi :

  • Les études de phase 1 sont petites, souvent 20 à 100 personnes, qui peuvent être des volontaires en bonne santé ou des personnes atteintes de la maladie. Elles étudient la sécurité et la dose à donner.
  • Les études de phase 2 incluent jusqu’à plusieurs centaines de personnes atteintes de la maladie. Elles étudient l’efficacité du médicament et ses effets indésirables.
  • Les études de phase 3 incluent environ 300 à 3 000 personnes atteintes de la maladie. Elles testent si le médicament aide et continuent de surveiller les effets indésirables. Comme elles sont plus grandes et durent plus longtemps, elles ont plus de chances de détecter des effets indésirables rares ou à long terme.
  • Les études de phase 4 ont lieu après l’autorisation du médicament par la FDA. Elles continuent de vérifier sa sécurité et son efficacité chez davantage de personnes.

Pour vous, cela signifie que les études des premières phases sont petites, et que des effets indésirables moins fréquents peuvent n’apparaître que dans des études plus grandes, comme celles de phase 3, ou même après l’autorisation du médicament. Demandez à l’équipe de l’étude ce que la phase d’une étude signifie pour vous, et parlez avec votre équipe soignante pour savoir si une étude vous convient.