Un ensayo clínico es un estudio de investigación que pone a prueba algo en personas, como un medicamento nuevo, un dispositivo médico o un cambio de conducta. Muchas veces, el tratamiento que se estudia todavía no está aprobado, o no está aprobado para este uso, por lo que quizá no esté disponible fuera del estudio.

Cada ensayo sigue un plan detallado llamado protocolo. El protocolo indica el objetivo del estudio, quién puede participar, las pruebas y los tratamientos que incluye, cuánto dura el estudio y qué información se recopila.

Las personas que participan en un ensayo pueden beneficiarse o no. Con frecuencia, los investigadores todavía no saben si el tratamiento ayudará, causará daño o funcionará más o menos igual que la atención habitual.

La mayoría de los ensayos siguen pasos parecidos antes, durante y después de que usted se inscriba. A continuación le explicamos cómo suelen ser.

1. Cómo buscar un estudio

Puede preguntarle a su médico por ensayos que podrían ser adecuados para usted. También puede buscar un ensayo por su cuenta y comunicarse directamente con el equipo del estudio. El botón “Buscar un ensayo”, en la parte de arriba de esta página, es una forma de empezar.

Antes de decidir, puede ser útil hablarlo con su médico, su familia o sus amigos.

2. Selección: ¿puede participar?

Cada estudio tiene reglas sobre quién puede participar, llamadas criterios de elegibilidad. Pueden incluir su edad, su problema de salud y los tratamientos que ya recibió. Estas reglas ayudan a proteger a los participantes y a que el estudio responda su pregunta.

La selección suele empezar con una primera conversación. Un miembro del equipo del estudio, como una enfermera de investigación o un coordinador del estudio, le explica el estudio y le hace preguntas para ver si usted podría participar. Más o menos cuando usted firma el formulario de consentimiento, el equipo revisa sus antecedentes médicos y puede hacerle pruebas para confirmar que cumple todos los requisitos. A veces los resultados muestran que el estudio no es adecuado para usted.

Las pruebas que se hacen solo para comprobar si usted cumple los requisitos necesitan primero su autorización. En algunos estudios, usted da esta autorización por separado, antes de firmar el formulario de consentimiento principal.

3. Consentimiento informado: informarse antes de decidir

Antes de que usted se inscriba, el equipo del estudio le explica el estudio en detalle y responde sus preguntas. Este proceso se llama consentimiento informado. También recibe un formulario de consentimiento. Este describe qué pasará en el estudio, cuánto tiempo le tomará, los pagos o costos que pueda haber, y los riesgos y beneficios conocidos.

Si decide participar, por lo general firma el formulario. Nuestra guía sobre el consentimiento informado explica este paso y sus derechos con más detalle.

4. Visitas, pruebas y el plan del estudio

Una vez que se inscribe, el equipo del estudio le indica qué hacer en cada visita y revisa su salud y su seguridad con regularidad. El lugar del estudio, cuántas visitas requiere y qué pasa en ellas cambian de un estudio a otro. Los estudios pueden hacerse en hospitales, clínicas, centros de investigación o universidades, y algunos se hacen en parte por teléfono o por internet. Un estudio puede durar unos días, unas semanas o incluso años.

Durante el estudio, los investigadores recopilan información de distintas formas. Por ejemplo, usan cuestionarios, radiografías u otros estudios de imagen, mediciones como la presión arterial, y muestras de sangre o de tejido.

Muchos ensayos dividen a las personas en grupos al azar, es decir, por sorteo. Un grupo puede recibir el tratamiento nuevo, y otro, un tratamiento estándar o un placebo. Un placebo se ve igual que el tratamiento, pero no tiene ningún medicamento activo. Por lo general, usted no puede elegir su grupo, y es posible que ni usted ni el personal del estudio sepan en qué grupo está.

En la mayoría de los estudios, puede seguir viendo a sus médicos de siempre. Algunos estudios le piden cambiar o limitar su atención habitual, por ejemplo, dejar de tomar otro medicamento. Si tiene un problema de salud durante el estudio, por lo general el equipo del estudio le pedirá que le avise de inmediato.

5. Puede retirarse en cualquier momento

Participar es su decisión de principio a fin. Puede dejar un estudio en cualquier momento y por cualquier motivo, incluso después de firmar el formulario de consentimiento. Si decide retirarse, hable con el equipo del estudio para dejarlo de manera segura.

6. Después del estudio

Su participación en un estudio puede terminar de varias maneras:

  • el estudio termina
  • usted completa todas las visitas
  • usted decide retirarse
  • el equipo del estudio decide que retirarse es lo mejor para usted

Después, puede pedir los resultados del estudio cuando estén disponibles. Puede hablar con el equipo del estudio o con su equipo médico habitual sobre los siguientes pasos de su atención. En algunos casos, es posible que pueda seguir recibiendo el tratamiento fuera del estudio. El equipo del estudio también podría comunicarse con usted más adelante para saber cómo está.

Los investigadores pueden compartir lo que aprendieron como un resumen de los resultados de todos los participantes, por ejemplo, en revistas médicas o en ClinicalTrials.gov. En los Estados Unidos, cuando los investigadores quieren que se apruebe un tratamiento nuevo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) revisa los resultados y decide si lo aprueba.

Qué significan para usted las fases de un ensayo

Los ensayos de medicamentos nuevos suelen avanzar en una serie de pasos llamados fases. La FDA las describe así:

  • Los estudios de fase 1 son pequeños, con frecuencia de 20 a 100 personas, que pueden ser voluntarios sanos o personas con la enfermedad. Estudian la seguridad y qué dosis dar.
  • Los estudios de fase 2 incluyen hasta varios cientos de personas con la enfermedad. Estudian qué tan bien funciona el medicamento y sus efectos secundarios.
  • Los estudios de fase 3 incluyen entre unas 300 y 3000 personas con la enfermedad. Prueban si el medicamento ayuda y siguen vigilando los efectos secundarios. Como son más grandes y duran más, es más probable que encuentren efectos secundarios raros o a largo plazo.
  • Los estudios de fase 4 se hacen después de que la FDA aprueba un medicamento. Siguen revisando su seguridad y qué tan bien funciona en más personas.

Para usted, esto significa que los estudios de las primeras fases son pequeños, y que los efectos secundarios menos comunes pueden no aparecer hasta estudios más grandes, como los de fase 3, o incluso hasta después de que se apruebe el medicamento. Pregúntele al equipo del estudio qué significa para usted la fase de un estudio, y hable con su equipo médico sobre si un estudio es adecuado para usted.