임상시험은 새로운 약, 의료기기, 생활 습관의 변화 등을 사람을 대상으로 시험하는 연구입니다. 시험하는 치료는 아직 승인되지 않았거나, 이 용도로는 승인되지 않은 경우가 많습니다. 그래서 시험에 참여하지 않으면 받을 수 없을 수도 있습니다.

모든 임상시험은 ‘프로토콜’이라는 자세한 계획에 따라 진행됩니다. 프로토콜에는 연구의 목표, 참여할 수 있는 사람, 받게 되는 검사와 치료, 연구 기간, 수집하는 정보가 담겨 있습니다.

임상시험에 참여한다고 해서 꼭 본인에게 도움이 되는 것은 아닙니다. 연구자들도 그 치료가 도움이 될지, 해가 될지, 기존 진료와 비슷할지 아직 모르는 경우가 많습니다.

대부분의 임상시험은 참여하기 전, 참여하는 동안, 참여한 뒤에 비슷한 단계를 거칩니다. 일반적인 과정은 다음과 같습니다.

1. 연구 찾기

나에게 맞을 만한 임상시험이 있는지 담당 의사에게 물어볼 수 있습니다. 직접 임상시험을 찾아보고 연구팀에 연락할 수도 있습니다. 이 페이지 위쪽의 “임상시험 찾기” 버튼에서 시작해 볼 수도 있습니다.

결정하기 전에 담당 의사나 가족, 친구와 상의해 보면 도움이 될 수 있습니다.

2. 선별 검사: 참여할 수 있을까요?

모든 연구에는 누가 참여할 수 있는지에 대한 기준이 있습니다. 이를 ‘참여 기준’이라고 합니다. 나이, 건강 상태, 이전에 받은 치료 등이 기준이 될 수 있습니다. 이 기준은 참여자의 안전을 지키고, 연구가 알고자 하는 답을 얻는 데 도움이 됩니다.

선별 과정은 보통 첫 상담으로 시작합니다. 연구 간호사나 연구 코디네이터 같은 연구팀 구성원이 연구에 대해 설명하고, 참여할 수 있을지 알아보기 위해 몇 가지를 질문합니다. 동의서에 서명할 즈음에는 연구팀이 병력을 검토하고, 모든 기준을 충족하는지 확인하기 위해 검사를 할 수 있습니다. 결과에 따라 그 연구가 맞지 않는 것으로 나타날 수도 있습니다.

참여 기준을 충족하는지 확인하기 위해서만 하는 검사는 먼저 본인의 동의를 받은 뒤에 해야 합니다. 연구에 따라서는 연구 전체에 대한 동의서에 서명하기 전에, 이런 검사에 대한 동의를 따로 받기도 합니다.

3. 설명 후 동의: 결정하기 전에 충분히 알아보기

참여하기 전에 연구팀은 연구에 대해 자세히 설명하고 질문에 답해 드립니다. 이 과정을 ‘설명 후 동의’라고 합니다. 이때 동의서도 받게 됩니다. 동의서에는 연구에서 어떤 일이 있는지, 시간이 얼마나 드는지, 사례비나 비용이 있는지, 알려진 위험과 이익이 무엇인지가 적혀 있습니다.

참여하기로 결정하면 보통 동의서에 서명합니다. 이 단계와 참여자의 권리는 설명 후 동의 가이드에서 더 자세히 설명합니다.

4. 방문, 검사, 연구 계획

참여를 시작하면 연구팀이 방문 때마다 무엇을 해야 하는지 알려 주고, 건강과 안전을 정기적으로 확인합니다. 연구 장소, 방문 횟수, 방문 때 하는 일은 연구마다 다릅니다. 연구는 병원, 의원, 연구소, 대학 등에서 진행되며, 일부는 전화나 인터넷으로도 진행됩니다. 연구 기간은 며칠이나 몇 주일 수도 있고, 몇 년이 될 수도 있습니다.

연구 기간에 연구자들은 여러 방법으로 정보를 모읍니다. 설문지, 엑스레이 같은 영상 검사, 혈압 측정, 혈액이나 조직 검체 등이 있습니다.

많은 임상시험에서는 참여자를 무작위로, 즉 우연에 따라 여러 그룹(군)으로 나눕니다. 한 군은 새로운 치료를 받고, 다른 군은 표준 치료나 위약을 받을 수 있습니다. 위약은 치료제처럼 보이지만 약효 성분이 없는 것입니다. 보통은 어느 군에 들어갈지 직접 고를 수 없으며, 본인도 연구진도 어느 군인지 모를 수 있습니다.

대부분의 연구에서는 평소 다니던 의사에게 계속 진료를 받을 수 있습니다. 다만 다른 약을 끊는 것처럼 평소 받던 진료를 바꾸거나 줄이도록 요청하는 연구도 있습니다. 연구 중에 건강에 문제가 생기면 보통 바로 연구팀에 알려 달라고 합니다.

5. 언제든지 그만둘 수 있습니다

참여는 처음부터 끝까지 본인의 선택입니다. 동의서에 서명한 뒤에도 언제든지, 어떤 이유로든 연구를 그만둘 수 있습니다. 그만두기로 했다면 안전하게 중단할 수 있도록 연구팀과 상의하세요.

6. 연구가 끝난 뒤

연구 참여는 다음과 같은 경우에 끝납니다.

  • 연구가 끝났을 때
  • 모든 방문을 마쳤을 때
  • 본인이 그만두기로 했을 때
  • 그만두는 것이 본인에게 가장 좋다고 연구팀이 판단했을 때

참여가 끝난 뒤에는 연구 결과가 나오면 요청할 수 있습니다. 앞으로의 치료에 대해 연구팀이나 평소 진료를 받던 의료진과 상의할 수 있습니다. 경우에 따라 참여가 끝난 뒤에도 연구 밖에서 그 치료를 계속 받을 수 있습니다. 연구팀이 나중에 연락해 건강 상태를 확인할 수도 있습니다.

연구자들은 알게 된 내용을 모든 참여자의 결과를 모은 요약으로 공유할 수 있습니다. 예를 들어 의학 학술지나 ClinicalTrials.gov에 공개합니다. 미국에서는 연구자가 새로운 치료의 승인을 받으려 할 때, 미국 식품의약국(FDA)이 결과를 검토하고 승인 여부를 결정합니다.

임상시험의 단계(상)는 나에게 어떤 의미일까요?

새로운 약의 임상시험은 흔히 ‘상’(phase)이라고 부르는 여러 단계를 거칩니다. FDA는 각 단계를 다음과 같이 설명합니다.

  • 1상 연구는 규모가 작아 보통 20~100명이 참여하며, 건강한 자원자나 해당 질환이 있는 사람이 대상입니다. 안전성과 적절한 용량을 살펴봅니다.
  • 2상 연구에는 해당 질환이 있는 사람이 수백 명까지 참여합니다. 약이 얼마나 잘 듣는지와 부작용을 살펴봅니다.
  • 3상 연구에는 해당 질환이 있는 사람이 약 300~3,000명 참여합니다. 약이 도움이 되는지 시험하고 부작용을 계속 지켜봅니다. 규모가 크고 기간이 길어서, 드물게 나타나거나 오랜 시간이 지나 나타나는 부작용을 찾아낼 가능성이 더 높습니다.
  • 4상 연구는 FDA가 약을 승인한 뒤에 진행됩니다. 더 많은 사람에게서 안전성과 효과를 계속 확인합니다.

즉, 초기 단계의 연구는 규모가 작고, 흔하지 않은 부작용은 3상처럼 규모가 더 큰 연구에서, 또는 약이 승인된 뒤에야 드러날 수도 있습니다. 어떤 연구의 단계가 나에게 어떤 의미인지 연구팀에 물어보고, 그 연구가 나에게 맞는지는 담당 의료진과 상의하세요.